Diabete di tipo 1, si punta bloccarlo sul nascere
Lancet, creare nuovi modi per misurare valore di queste cure
Per il siabete di tipo 1 (anche detto giovanile o insulino-dipendente), il futuro parla di strategie in grado di rallentare o di bloccare sul nascere la malattia, prima che si innesti l'insulino-dipendenza, agendo nelle fasi iniziali per bloccare il danno autoimmune inferto alle cellule pancreatiche che producono insulina: è la prospettiva tracciata in un editoriale sulla rivista The Lancet da Lorenzo Piemonti, direttore dell'Istituto per la ricerca sul aiabete del San Raffaele di Milano e già coordinatore scientifico della Società Italiana di Diabetologia. Per ora, osserva, è disponibile solo l'anticorpo monoclonale che contrasta il danno autoimmune, teplizumab, in modo da difendere le cellule pancreatiche; "ma in futuro avremo sempre più strumenti per intervenire in questa fase della malattia". Il diabete di tipo 1 è una malattia autoimmune, nella quale cioè le difese immunitarie attaccano impropriamente e distruggono le cellule produttrici di insulina. L'idea è dunque di agire prima che questo accada. O quando ciò non è possibile, prosegue Piemonti, "potremo agire con la sostituzione e rigenerazione delle cellule che producono insulina. I primi prodotti cellulari derivati da cellule staminali sono oggi in sperimentazione clinica avanzata e potrebbero aprire la strada alle prime terapie nei prossimi anni. Naturalmente si dovrà tener conto del "valore di queste nuove terapie che, se è immediatamente evidente per pazienti e clinici - osserva l'esperto - lo è molto meno per i sistemi di rimborso e per i payer, che tendono ancora a valutare le terapie principalmente in base al raggiungimento del controllo glicemico, al minor costo possibile". Eppure le nuove cure lasciano intravedere la possibilità di guarigione 'definitiva', un cambiamento di portata enorme non ancora "pienamente quantificato e ancora privo di una traduzione economica nei modelli di valutazione sanitaria". La vera trasformazione, quindi, consiste nel riconoscere l'insulino-indipendenza come un obiettivo terapeutico. È cruciale quindi integrare nei modelli di Health Technology Assessment indicatori che includano non solo i parametri metabolici. Solo attraverso questa evoluzione dei modelli di valutazione sarà possibile rendere concretamente accessibili ai pazienti le innovazioni che la ricerca sta rendendo disponibili.
Q.Phillips--VC
